Ein Arzneistoff (Synonyme: Pharmakon, ursprünglich ein den Körper verändernder Stoff, pharmazeutischer Wirkstoff, Pharmawirkstoff, wie altgriechisch φάρμακον ‚Medikament‘ bzw. – in der Antike dosisunabhängig – ‚Gift‘, vermutlich von altgriechisch φαρμα ‚Zauber‘, ‚Blendwerk‘[1]) ist ein Stoff (Heilstoff), der bei der Herstellung eines Arzneimittels als arzneilich wirksamer Bestandteil verwendet wird (Arzneimittelwirkstoff, Wirksubstanz[2]). Meist wird der Arzneistoff in Kombination mit einem oder mehreren pharmazeutischen Hilfsstoffen, gelegentlich aber auch ohne Hilfsstoffe, zum Arzneimittel verarbeitet.
Der pharmakologisch wirkende Stoff kann vom in der Arznei enthaltenen Wirkstoff verschieden sein. So wird der pharmakologisch wirkende Stoff manchmal z. B. in Form seines Salzes im Arzneimittel eingearbeitet oder eine Vorläufersubstanz („Prodrug“) verwendet, die erst nach Metabolisierung aktiv wird.
Neben natürlich vorkommenden Arzneistoffen (Naturstoffe) werden auch ihre partialsynthetischen Derivate und totalsynthetisch hergestellte chemische Arzneistoffe verwendet. Biotechnologisch hergestellte Arzneistoffe haben an Bedeutung gewonnen.
Der Begriff „Arzneistoff“ beschreibt keine herausgehobene rechtliche Einstufung eines Stoffes und kann deshalb keine negative Abgrenzung zu anderen Substanzen bilden. Solche Stoffe können und dürfen also auch anderweitig in Verkehr gebracht oder verwendet werden, sofern dies nicht ausdrücklich untersagt (z. B. Arzneimittelgesetz (AMG), Betäubungsmittelgesetz (BtMG)) wurde. Es gibt viele Stoffe, die außer als Wirkstoff in Arzneimitteln auch als Lebensmittel-, Kosmetik- oder Medizinproduktebestandteil oder als pharmazeutischer Hilfsstoff verwendet werden.