Gentherapie

Eine Gentherapie umfasst die Korrektur defekter Gene durch die Anwendung rekombinanter DNA-Techniken mit dem Ziel, durch die Veränderung des Genoms eines Menschen genetisch bedingte Erbkrankheiten zu behandeln oder diesen vorzubeugen. Die eingebrachten Gene dienen dabei als therapeutisch wirksame Stoffe (Gentherapeutika).^[1] Sie fallen in den Bereich der medizinischen Gentechnik.

Handelt es sich dabei um Körperzellen, spricht man von somatischer Gentherapie (Gentransplantation). Die Therapie bleibt auf den Empfänger beschränkt, es findet keine Weitervererbung statt.^[2] Dies unterscheidet sich von der Keimbahntherapie (Keimbahn-Gentherapie), bei der Gene in Keimzellen oder Embryonalzellen eines frühen Entwicklungsstadiums eingebracht werden. Die Keimbahntherapie am Menschen ist aus ethischen Gründen in Deutschland aufgrund § 5 des Embryonenschutzgesetzes verboten.^[3]

In den letzten Jahren wird verstärkt versucht, defekte Gene mit einer präziseren Methode, dem Genome Editing, gezielt zu reparieren.^[4] Während es unzählige experimentelle klinische Studien gibt, sind im Jahr 2020 nur acht Therapien durch die amerikanische FDA (USA) und/oder die EMA (EU) für die klinische Anwendung zugelassen.^[5][6][7] Als weltweit erstes Gentherapeutikum wurde 2003 in China Gendicine als Krebsmedikament eingeführt, das aber wegen fehlender Unterlagen in anderen Ländern nicht zugelassen wurde. Innerhalb Europas gehören Gentherapeutika zur Gruppe der Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs).^[1][8]

Nicht zu verwechseln sind Gentherapien mit anderen medizinischen Verfahren, bei denen gentechnisch verändertes Material zum Einsatz kommt. So wird etwa bei einer Impfung mit genetischen Impfstoffen wie DNA-, RNA- oder viralen Vektorimpfstoffen gegen Infektionskrankheiten das Genom nicht verändert, weshalb jene Impfstoffe keine Gentherapeutika sind.^[1]

1. ↑ ^{a b c} Regelungen zu genbasierten Impfstoffen. (PDF) Begriffliche Einordnung und arzneimittelrechtliche Zulassung. In: Wissenschaftliche Dienste des Deutschen Bundestages. 25. Januar 2021, S. 5 ff., abgerufen am 10. November 2021. 
2. ↑ Gentherapie. In: Lexikon der Biologie. Spektrum, abgerufen am 16. Juli 2021. 
3. ↑ Dirk Lanzerath: Somatische Gentherapie. In: Deutsches Referenzzentrum für Ethik in den Biowissenschaften. November 2020, abgerufen am 16. Juli 2021. 
4. ↑ J. A. Doudna: The promise and challenge of therapeutic genome editing. In: Nature, 2020, 578, Nr. 7794, S. 229–236. doi:10.1038/s41586-020-1978-5
5. ↑ A. Fischer et al.: Benefit Corporation: a path to affordable gene therapies? In: Nat Med. Band 25, Nr. 12, 2019, S. 1813–1814. doi:10.1038/s41591-019-0676-z
6. ↑ M. R. Cring, V. C. Sheffield: Gene therapy and gene correction: targets, progress, and challenges for treating human diseases. In: Gene Ther., 2020, doi:10.1038/s41434-020-00197-8
7. ↑ Approved Cellular and Gene Therapy Products, Website der FDA (englisch); abgerufen am 20. Oktober 2020.
8. ↑ Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) – Gentherapeutika, Website des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI); abgerufen am 20. Oktober 2020.