Substancja czynna – zgodnie z Prawem farmaceutycznym, to składnik (jeden lub więcej) produktu leczniczego, odpowiadający za jego działanie farmakologiczne, immunologiczne lub metaboliczne, którego celem jest:
Substancję uważa się za czynną biologicznie, jeżeli wywiera wpływ na ustrój pacjenta. Nieaktywne składniki produktu leczniczego nazywane są natomiast substancjami pomocniczymi[1][2]. Substancją aktywną mogą być nie tylko substancje chemiczne, ale również przeciwciała lub mikroorganizmy (np. wirusy, grzyby)[3].