Eteplirsen

Strukturformel
Allgemeines
Freiname	Eteplirsen
Andere Namen	[P-Desoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-didesoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G),5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N-dimethylphosphonamidat)
Summenformel	C365H569N177O122P30
Externe Identifikatoren/Datenbanken
CAS-Nummer 1173755-55-9 ChemSpider 34983391 DrugBank DB06014 Wikidata Q5402585
Arzneistoffangaben
ATC-Code	M09AX06
Eigenschaften
Molare Masse	10305,738 g·mol−1
Sicherheitshinweise
GHS-Gefahrstoffkennzeichnung keine Einstufung verfügbar[1]
Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen (0 °C, 1000 hPa).

Eteplirsen (Handelsname: Exondys 51; Hersteller: Sarepta Therapeutics Inc.) ist ein Medikament aus der Gruppe der Antisense-Therapeutika, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt wird.

In den USA erhielt Exondys 51 im September 2016 eine beschleunigte Zulassung (fast track) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA).^[2] In Europa wurde die Zulassung verweigert.^[3] Eine umfassende Übersicht über den Arzneistoff und seine klinischen Studien wurde Anfang 2017 in der ausschließlich online publizierenden Fachzeitschrift Drug Design, Development and Therapy veröffentlicht.^[4]

1. ↑ Dieser Stoff wurde in Bezug auf seine Gefährlichkeit entweder noch nicht eingestuft oder eine verlässliche und zitierfähige Quelle hierzu wurde noch nicht gefunden.
2. ↑ FDA grants accelerated approval to first drug for Duchenne muscular dystrophy, PM FDA vom 19. September 2016, abgerufen am 3. Juli 2018
3. ↑ Abgelehnte Humanarzneimittel im EU-Gemeinschaftsregister, abgerufen am 5. März 2019.
4. ↑ Kenji Rowel Q Lim et al.: Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. In: Drug Design, Development and Therapy. 11. Jahrgang, Februar 2017, S. 533–545, doi:10.2147/DDDT.S97635 (englisch, dovepress.com).