Back إتيبليرسن Arabic Eteplirsen German Eteplirsen English Eteplirsén Spanish ଇଟେପ୍ଲିର୍ସେନ OR Этеплирсен Russian
| Eteplirsen | |
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| Identification | |
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| DCI | 9339 |
| No CAS | 1173755-55-9 |
| Code ATC | M09AX06 |
| DrugBank | DB06014 |
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Eteplirsen (nommé Exondys 51 chez Sarepta Therapeutics Inc.), aussi appelé AVI-4658, est un médicament conçu pour le traitement, mais sans occasionner de guérison, de certaines mutations qui causent la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique dégénérative des muscles.
Eteplirsen ne permet que de pallier les effets des mutations dans une région du génome impliquée dans seulement 13 % des cas de DMD, Eteplirsen n'est pas efficace dans les autres cas. Même dans son cas d'usage préférentiel, son efficacité est limitée. Après un débat polémique entourant l'efficacité de la drogue, eteplirsen a reçu l'approbation de la US Food and Drug Administration (FDA) à la fin de 2016, dans le cadre d'une procédure accélérée[1],[2]. Le coût du traitement avec Eteplirsen est évalué à environ 300 000 $[3]. Une revue complète de la molécule et de ses essais cliniques a été publiée au début de 2017[4].
- ↑ « FDA grants accelerated approval to first drug for Duchenne muscular dystrophy », sur Press Announcements, U.S. Food & Drug Administration, (consulté le )
- ↑ « Railroading at the FDA », Nature Biotechnology, vol. 34, no 11, , p. 1078 (DOI 10.1038/nbt.3733, lire en ligne, consulté le )
- ↑ (en-US) Nadia Kounang, « The families that fought for controversial new drug », CNN, (lire en ligne, consulté le )
- ↑ Kenji Rowel Q Lim, Rika Maruyama et Toshifumi Yokota, « Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy », Drug Design, Development and Therapy, vol. 11, , p. 533–545 (DOI 10.2147/DDDT.S97635, lire en ligne, consulté le )